Fernando Galán Galán

Profesor Titular de Medicina
Especialista en Medicina Interna
Experto en Miopatía Mitocondrial del Adulto
Fibromialgía y Síndrome de Fatiga crónica
BLOG

AMPK como un objetivo en enfermedades raras (AMPK as a target in rare diseases)

Publicado por en en Enfermedades Mitocondriales
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CURRENT DRUG TARGETS · FEBRUARY 2015 Impact Factor: 3.60 ·

Abstract

The AMP-activated protein kinase (AMPK) has emerged as an important sensor of signals that control cellular energy balance in all eukaryotes. AMPK is also involved in fatty acid oxidation, glucose transport, antioxidant defense, mitochondrial biogenesis and the modulation of inflammatory processes. The numerous roles of AMPK in cell physiological and pathological states justified the notably increase in the number of publications along last year, closing year 2014 with almost 1500 scientist articles relative to this kinase. 
Due to its role in maintaining energy balance, a dysfunction in AMPK signalling pathway may result in perturbations at the systemic level that contribute to development of many disease conditions. Among them, more than 7000 poorly-known rare diseases are particularly of social and scientific interest because they are usually chronically debilitating or even life-threatening and lack effective and safe treatment. 
Several authors have demonstrated AMPK alterations and the beneficial effect of treatments with drugs regulating AMPK activity in some of these low prevalence pathologies. Among these rare diseases in which AMPK can play an important pathological role are mitochondrial disorders, muscular dystrophies, cardiovascular diseases, neurodegenerative pathologies, or even some types of cancer for the importance of AMPK as a suppressor of cell proliferation. This review focuses on current knowledge about the pathophysiological roles of AMPK and future approaches as therapeutic targeting in rare diseases.

 

TRADUCCION

La proteína quinasa activada por AMP (AMPK) ha surgido como un sensor importante de señales que controlan el equilibrio de energía celular en todos los eucariotas. AMPK también está implicada en la oxidación de ácidos grasos, el transporte de glucosa, la defensa antioxidante, la biogénesis mitocondrial y la modulación de los procesos inflamatorios. Las numerosas funciones de AMPK en estados fisiológicos y patológicos de células justifican el notable incremento en el número de publicaciones a lo largo del año pasado, cerrando el año 2014 con cerca de 1.500 artículos científicos relativos a esta quinasa.

Debido a su papel en el mantenimiento del equilibrio de la energía, una disfunción en la vía de señalización AMPK puede dar lugar a perturbaciones a nivel sistémico que contribuyen al desarrollo de muchas condiciones de enfermedad. Entre ellos, más de 7.000 enfermedades raras poco conocidos son particularmente de interés social y científico ya que suelen ser crónicamente debilitantes o incluso potencialmente mortales y carecen de un tratamiento eficaz y seguro.

 

Varios autores han demostrado alteraciones de la AMPK y el efecto beneficioso de los tratamientos con fármacos que regulan la actividad de la AMPK en algunas de estas patologías de baja prevalencia. Entre estas enfermedades poco comunes en el que la AMPK puede desempeñar un papel patológico importante son los trastornos mitocondriales, distrofias musculares, enfermedades cardiovasculares, patologías neurodegenerativas, o incluso algunos tipos de cáncer por la importancia de la AMPK como un supresor de la proliferación celular. Esta revisión se centra en el conocimiento actual acerca de las funciones fisiopatológicas de la AMPK y enfoques futuros como la orientación terapéutica en enfermedades raras.